ROMA – Astellas Pharma Inc. (tse: 4503, presidente e ceo: Kenji Yasukawa, Ph.D., ‘Astellas’) ha annunciato che l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità e il prezzo per la terapia orale Gilteritinibin unica dose giornaliera come monoterapia per la cura di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (Lma) recidivante (ovvero che si è ripresentata) o refrattaria (resistente al trattamento) con una mutazione Flt3 (flt3mut+) rilevata da un test pienamente convalidato.
Gilteritinib rappresenta uno dei pochi progressi ottenuti negli ultimi 40 anni per la cura della Lma in Italia e ha il potenziale per migliorare gli outcome di cura della Lma con due tipi di mutazione del gene Flt3: duplicazione interna in tandem (internal tandem duplication, Itd) e dominio tirosin-chinasico (tyrosine kinase domain, Tkd).
L’approvazione si basa sui risultati del trial di fase 3 Admiral, che ha studiato gilteritinib vs. chemioterapia di salvataggio in pazienti con Lma Flt3mut+ recidivante o refrattaria. I pazienti trattati con Gilteritinib hanno dimostrato una sopravvivenza globale (overall survival, os) superiore rispetto a quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.
La os mediana dei pazienti che hanno ricevuto Gilteritinib è stata di 9,3 mesi rispetto ai 5,6 mesi dei pazienti trattati con la chemioterapia di salvataggio (Hazard Ratio = 0,64 (Ic 95% 0,49, 0,83), P